Endpoint primario per lo studio di fase 3 di isatuximab contro il mieloma

Lo studio registrativo di fase 3 di isatuximab in pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario ha raggiunto l’endpoint primario di prolungamento della sopravvivenza libera da progressione nei pazienti trattati con isatuximab in combinazione con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio, rispetto al trattamento con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio da soli (terapia standard).

I risultati saranno presentati durante un prossimo congresso medico e costituiranno la base del dossier da sottomettere alle autorità regolatorie nel corso dell’anno.

"Siamo entusiasti di questi risultati, un significativo passo avanti nella nostra ambizione di prolungare la vita dei pazienti con mieloma multiplo," commenta John Reed, Responsabile della Ricerca e Sviluppo del Gruppo Sanofi. "Siamo impazienti di interagire con le autorità regolatorie con l'obiettivo di portare questo potenziale nuovo trattamento ai pazienti il più rapidamente possibile."

Il mieloma multiplo è la seconda più comune neoplasia ematologica, con oltre 138.000 nuovi casi all’anno in tutto il mondo. È ancora incurabile nella grande maggioranza dei pazienti, con un conseguente notevole impatto della malattia sulla vita di queste persone.

Lo studio di fase 3, randomizzato, multicentrico, in aperto, denominato ICARIA-MM, ha coinvolto 307 pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario afferenti a 96 centri distribuiti in 24 Paesi. Tutti i partecipanti allo studio erano stati trattati in precedenza con due o più terapie anti-mieloma, inclusi almeno due cicli consecutivi di lenalidomide e un inibitore del proteasoma somministrati da soli o in associazione. Durante lo studio, isatuximab è stato somministrato mediante infusione endovenosa alla dose di 10 mg/kg una volta alla settimana per quattro settimane, poi a settimane alterne per cicli di 28 giorni in combinazione con dosi standard di pomalidomide e desametasone per tutta la durata del trattamento. Il profilo di sicurezza è stato valutato come endpoint secondario.　

Il programma di sviluppo clinico di isatuximab

Isatuximab si lega ad uno specifico epitopo (o determinante antigenico, la parte di antigene che lega l'anticorpo specifico) della proteina CD38 in grado di innescare molteplici e distinti meccanismi d'azione che si ritiene promuovano la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi) e l'attività immunomodulatoria. La proteina CD38 è altamente e uniformemente espressa sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo ed è un recettore-bersaglio delle terapie a base di anticorpi per il trattamento del mieloma multiplo e di altri tumori maligni. Il significato clinico di queste scoperte è in valutazione.

ICARIA-MM è uno dei quattro studi clinici di fase 3 attualmente in corso e che valutano isatuximab in combinazione con le terapie standard attualmente disponibili per le persone con mieloma multiplo recidivato/refrattario o di nuova diagnosi. Isatuximab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il mieloma multiplo recidivato/refrattario da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall'Agenzia europea del farmaco (EMA). Isatuximab è una molecola sperimentale, la cui sicurezza ed efficacia non sono state ancora valutate da FDA, EMA o altre autorità regolatorie. Isatuximab è oggetto di ulteriori studi clinici nel trattamento di altre neoplasie ematologiche e tumori solidi.